Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), una empresa biofarmacéutica enfocada en el desarrollo y comercialización de tratamientos innovadores para enfermedades genéticas raras y ultrarraras, ha lanzado oficialmente Evkeeza® (evinacumab) en España. Ahora, este medicamento estará disponible con reembolso por parte del sistema de salud español. Evkeeza, aprobado por la Comisión Europea (CE), se utiliza como complemento de la dieta y otros tratamientos reductores del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) para tratar a adultos y niños desde los 5 años con hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo), una forma hereditaria y extremadamente rara de colesterol alto.
Evkeeza es notable por ser el primer anticuerpo monoclonal aprobado y comercializado que inhibe la proteína similar a la angiopoyetina 3 (ANGPTL3). La administración del medicamento se realiza a través de una infusión intravenosa de 60 minutos una vez al mes.
José Luis Moreno, vicepresidente y director general para España, Italia y Portugal de Ultragenyx, expresó su satisfacción por la aprobación del reembolso en España, destacando el valor del tratamiento para mejorar la salud de los pacientes con HFHo. Asimismo, agradeció el apoyo de las comunidades médicas y de pacientes en la consecución de este hito importante.
La Dra. Sánchez Hernández, especialista en Endocrinología y Nutrición del Complejo Hospitalario Universitario Insular-Materno Infantil de Gran Canaria, resaltó la importancia de este avance para los aproximadamente 100 pacientes en España afectados por HFHo. Evkeeza ofrece una reducción constante y sostenida de los niveles de C-LDL, independientemente del receptor de LDL, mejorando así el pronóstico cardiovascular de los pacientes.
El Dr. Pedro Mata, presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar, también celebró la noticia, indicando que este nuevo tratamiento podría mejorar el control del colesterol y la gestión de la HFHo, subrayando el compromiso del Ministerio de Sanidad y las comunidades autónomas con estos pacientes y sus familias.
Evkeeza se reembolsa y comercializa en varios países además de España, incluyendo EE. UU., Canadá, Japón, Italia, Países Bajos y Luxemburgo. También está disponible mediante programas de acceso temprano en diversos países de Europa y Oriente Medio.
La HFHo es una forma devastadora de hipercolesterolemia hereditaria, afectando a 1 de cada 300,000 personas en todo el mundo y aproximadamente a 1600 en la Unión Europea. Esta enfermedad se produce cuando se heredan dos copias de los genes causantes de hipercolesterolemia familiar (HF) de ambos progenitores, resultando en niveles peligrosamente altos de C-LDL. Los pacientes con HFHo tienen un alto riesgo de sufrir enfermedad aterosclerótica y eventos cardíacos a una edad temprana.
Evkeeza actúa bloqueando la acción de la proteína ANGPTL3 para reducir los niveles de colesterol en la sangre. Está aprobado como complemento de dieta y otros tratamientos reductores del C-LDL para adultos y niños a partir de 5 años con HFHo. Regeneron Pharmaceuticals, Inc. desarrolló Evkeeza y lo comercializa en EE. UU., mientras que Ultragenyx es responsable de su comercialización fuera de EE. UU.
Sobre la seguridad de Evkeeza, algunos de los efectos secundarios comunes incluyen síntomas del resfriado, fatiga en niños de 5 a 11 años y posibles reacciones alérgicas graves. Se recomienda informar al médico de cualquier reacción adversa y no usar Evkeeza en caso de alergia conocida al evinacumab o alguno de sus componentes. Además, se deben tomar precauciones adicionales en mujeres embarazadas, en período de lactancia y en pacientes que puedan quedar embarazadas.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc., comprometida con el desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas graves y raras, tiene una estrategia enfocada en el desarrollo rápido y eficiente de fármacos, con el objetivo de proporcionar tratamientos seguros y efectivos con la mayor urgencia posible. La empresa publica información importante en su sitio web de relaciones con inversionistas y redes sociales, cumpliendo con sus obligaciones de divulgación.
Este comunicado de prensa también contiene declaraciones prospectivas sujetas a riesgos e incertidumbres, detalladas en las presentaciones de Ultragenyx ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC) de EE. UU. Para obtener más información, visite ultragenyx.com.
