Theriva Biologics, una empresa diversificada en fase clínica, ha recibido una importante designación de la FDA para su candidato principal, el VCN-01, para el tratamiento del retinoblastoma, un raro cáncer de ojo en niños. Esta reciente designación como fármaco pediátrico poco frecuente subraya la necesidad crítica de nuevas opciones terapéuticas para combatir esta enfermedad.
El VCN-01 es un adenovirus oncolítico sistémico, que degrada selectivamente el estroma y ha sido diseñado para replicarse agresivamente dentro de las células tumorales, promoviendo varios efectos antitumorales. Este innovador tratamiento no solo busca destruir las células del tumor sino también facilitar el acceso de las terapias coadministradas al tumor y mejorar la respuesta inmunitaria del paciente contra el cáncer. Hasta la fecha, VCN-01 ha sido administrado en ensayos de fase 1 a más de 80 pacientes con varios tipos de cáncer, incluyendo el retinoblastoma, por medio de inyecciones intraoculares.
Como parte del proceso de investigación, se llevaron a cabo estudios en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, que evaluaron la seguridad y actividad del VCN-01 en pacientes pediátricos con retinoblastoma refractario. Los resultados positivos de estos estudios han sido fundamentales para avanzar en el desarrollo clínico de VCN-01 como posible complemento a la quimioterapia tradicional en casos avanzados de retinoblastoma pediátrico.
El retinoblastoma representa un notable desafío en el campo de la oncología pediátrica, siendo el cáncer ocular más común en niños con una incidencia que varía entre 1/14,000 y 1/18,000 nacidos vivos. Las complicaciones derivadas del tratamiento actual, que incluyen la posibilidad de perder el ojo, enfatizan la urgente necesidad de opciones terapéuticas más efectivas y menos invasivas.
Además de VCN-01, Theriva Biologics está trabajando en otros candidatos prometedores, como SYN-004 (ribaxamasa) y SYN-020, cada uno abordando distintas necesidades médicas no satisfechas, lo cual refleja el compromiso de la empresa con el desarrollo de terapias innovadoras.
La designación de fármaco pediátrico poco frecuente otorgada por la FDA no solo reconoce el potencial del VCN-01 para mejorar significativamente el tratamiento del retinoblastoma sino que también podría proporcionar a Theriva un impulso crucial a través de un vale de revisión prioritaria, acelerando el camino hacia la aprobación de este y futuros tratamientos.
Finalmente, la empresa subraya su dedicación a continuar las investigaciones y colaboraciones con especialistas y autoridades regulatorias para cumplir con rigor su estrategia clínica, marcando un posible antes y después en el tratamiento de este y otros cánceres pediátricos, llevando esperanza a muchas familias alrededor del mundo.
