Orchard Therapeutics, parte del grupo Kyowa Kirin, ha logrado un importante avance en España al alcanzar un acuerdo con la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos. Este convenio permitirá la inclusión de Libmeldy® (atidarsagene autotemcel) en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) para niños con leucodistrofia metacromática de inicio temprano. Este trastorno neurometabólico ultra-raro es devastador debido a su rápida y progresiva evolución, llevando a pérdidas significativas en el desarrollo neurológico y, en última instancia, a la muerte.
La leucodistrofia metacromática de inicio temprano es causada por una deficiencia en la enzima arilsulfatasa A (ARSA). Los niños que la padecen pueden parecer saludables al principio, pero comienzan a experimentar serios retrocesos en habilidades motoras y cognitivas durante su infancia, lo que deriva en un estado vegetativo y, generalmente, culmina con la muerte en un periodo de cinco años tras la aparición de los síntomas. Esta enfermedad impone una carga emocional y económica abrumadora sobre las familias afectadas.
Cristiana Giani, gerente de Orchard Therapeutics para Italia e Iberia, ha destacado el potencial revolucionario de Libmeldy para los niños en España, ofreciéndoles una posibilidad de tratamiento que va más allá de los cuidados paliativos. El acuerdo logrado con el SNS garantiza un acceso más amplio y sostenible al tratamiento.
Este reconocimiento en España se suma a acuerdos de reembolso previamente alcanzados en países como el Reino Unido, Irlanda, Alemania e Italia, entre otros. Con esta cobertura, Orchard Therapeutics se encuentra en proceso de habilitar un séptimo centro de tratamiento en Europa, ubicado en España. La leucodistrofia metacromática de inicio temprano afecta aproximadamente a uno de cada 100,000 nacidos vivos, y se estima que de dos a tres niños en España podrían ser candidatos al tratamiento cada año. Ante enfermedades raras como esta, el diagnóstico precoz es crucial para mejorar los resultados, lo que impulsa a Orchard Therapeutics a promover el cribado neonatal.
Libmeldy aborda la causa genética de la leucodistrofia al insertar copias sanas del gen ARSA ex vivo en las células madre hematopoyéticas del paciente, utilizando un vector lentiviral. Las células corregidas se reintroducen al paciente, donde pueden restaurar la función enzimática necesaria para frenar la progresión de la enfermedad. La terapia ha sido aprobada por la Comisión Europea y la Agencia Reguladora de Medicamentos del Reino Unido.
Orchard Therapeutics, firma filial de Kyowa Kirin, lidera el campo de la terapia génica, enfocándose en transformar el tratamiento de enfermedades genéticas graves a través de terapias génicas innovadoras. La visión de Kyowa Kirin en el ámbito farmacéutico, basada en tecnología pionera y una sólida ética empresarial, complementa los avances de Orchard en el tratamiento de condiciones devastadoras, en un esfuerzo conjunto por mejorar la vida de los pacientes en múltiples áreas terapéuticas.
