Avances significativos en la lucha contra la Ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa que hasta ahora no cuenta con una cura efectiva, generan esperanza entre la comunidad científica y los pacientes que la padecen. Biointaxis, en colaboración con el grupo de investigación en ataxias del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP), liderado por el Dr. Antoni Matilla, está desarrollando una revolucionaria terapia génica. Esta terapia, que ya ha superado las pruebas preclínicas en ratones y primates no humanos, mostrando resultados muy positivos, ofrece un rayo de esperanza para los más de 3.000 afectados en España.
La Ataxia de Friedreich es una condición hereditaria que conduce a un daño progresivo del sistema nervioso, afectando severamente la coordinación de los movimientos e implicando graves déficits cardíacos entre otros síntomas. Sin un tratamiento curativo disponible, la enfermedad avanza hacia una discapacidad severa, privando a los pacientes de su autonomía. La innovadora terapia desarrollada por Biointaxis se enfoca en suministrar la frataxina que necesitan las células del sistema nervioso y otros tejidos, abordando directamente el déficit de esta proteína clave.
El lanzamiento al mercado de esta terapia, sin embargo, depende aún de la realización de pruebas clínicas y ensayos en pacientes, para los cuales se está llevando a cabo una campaña de financiación a través de la plataforma Capital Cell. En este sentido, el CDTI Innovación, a través de su programa Innvierte, y Nara Health Capital i, F.C.R., han demostrado su confianza en el proyecto, aportando un total de 450.000 euros.
Esta enfermedad tiene una prevalencia más notoria en poblaciones de origen europeo, y en España se presenta como la forma más común de ataxia hereditaria, con un estimado de 4.7 casos por cada 100,000 habitantes. El Dr. Matilla-Dueñas, CEO y cofundador de Biointaxis, es un investigador líder en el ámbito de las ataxias y desórdenes neurodegenerativos, cuya dedicación ha sido fundamental para el avance de este prometedor tratamiento.
El Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol, acreditado como centro de excelencia por el Instituto de Salud Carlos III, es el epicentro de esta importante investigación. Situado en el Campus Can Ruti de Badalona, el IGTP está comprometido con la mejoría de la salud humana mediante la investigación científica de excelencia y la transferencia de conocimiento.
Los avances hacia un tratamiento curativo para la Ataxia de Friedreich no sólo representan una esperanza para los afectados sino que también destacan la importancia de la inversión y el apoyo continuado en la investigación científica para enfrentar las enfermedades neurodegenerativas. Con estos esfuerzos conjuntos, el futuro se ve más prometedor para las personas afectadas por esta debilitante condición.
