En años recientes, hemos presenciado un cambio significativo en el tratamiento de la Fibrosis Quística (FQ) gracias al desarrollo de moduladores de la proteína CFTR. Estos avances, que se están expandiendo para abarcar un rango más amplio de mutaciones y edades, han proporcionado una mejora sustancial en la vida de muchos afectados por FQ. Aunque estos tratamientos no representan una cura, logran decelerar el avance degenerativo de la enfermedad.
A pesar de estos progresos, aún hay un 30% de individuos con Fibrosis Quística en nuestro territorio que no se benefician de estos innovadores tratamientos moduladores, debido a las características específicas de sus mutaciones o a otras condiciones asociadas a su patología. Frente a esta realidad, la FuEFQ urge a implementar estrategias y asignar los recursos adecuados para continuar impulsando la investigación en este ámbito, así como en el enfoque de la medicina personalizada, que ha demostrado ser altamente efectiva en el contexto de la FQ.
“La llegada de los tratamientos moduladores a nuestro país estos últimos años ha mejorado de forma considerable la calidad de vida de muchas personas con Fibrosis Quística. Pero, aunque los avances han sido muy importantes, debemos continuar apoyando la búsqueda de tratamientos para toda la población con Fibrosis Quística y, sobre todo, que una vez estén disponibles su acceso sea rápido”, comenta Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de FQ.
Actualmente hay abiertas varias líneas de investigación en busca de un tratamiento efectivo para mutaciones minoritarias de FQ. Esto hace necesaria también una mayor agilidad en los procesos de aprobación de futuros fármacos, para que todas las personas con Fibrosis Quística que todavía están esperando la aparición de un tratamiento vital no sufran retrasos innecesarios que puedan afectar a su salud y supervivencia.
Por su parte, el Dr. Óscar Asensio, presidente de la Sociedad Española de FQ y de la Fundación Española de FQseñala que, con la aparición de los moduladores CFTR estos últimos años, se presentan nuevos retos para la Fibrosis Quística: “Sin duda, el reto más importante es encontrar un tratamiento para todos los pacientes y finalmente un tratamiento curativo. Y, mientras tanto, debemos asegurar también un adecuado tratamiento de las secuelas producidas por la enfermedad. Las personas con FQ que no se pueden beneficiar de los moduladores son ahora mismo la prioridad de los investigadores de FQ en todo el mundo y estamos seguros de que los ensayos de terapias genéticas serán un objetivo importante en los próximos años”. Por todo ello, tanto la FEFQ como la SEFQ, que forman la Fundación Española de FQ, quieren llamar la atención en el Día Mundial de esta enfermedad sobre la importancia que supone el seguir apoyando la investigación básica y clínica que pueda dar una solución al 100% de las personas con Fibrosis Quística. “Los avances en investigación de estos últimos 10 años han sido enormes y demuestran la importancia de apostar por ella. Desde la Fundación estamos muy contentos con los avances obtenidos hasta la fecha y que éstos estén disponibles en nuestro país”, explica Óscar Asensio.Además, añade Juan Da Silva, “desde la Fundación seguiremos luchando para encontrar una cura o nuevas terapias que mejoren las actuales y que sirvan para el 100% de las personas con FQ. Para ello, continuaremos apoyando la investigación y trabajando para que el acceso a esos tratamientos en España sea lo más ágil posible”.
