En un avance que podría marcar un antes y un después en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, Axon Neuroscience ha alcanzado dos hitos que destacan su liderazgo en inmunoterapia dirigida a la proteína tau. La compañía, fundada en 1999 por el reconocido inmunólogo eslovaco Michal Novak, se posiciona como pionera en el desarrollo de terapias innovadoras para patologías como el Alzheimer y la parálisis supranuclear progresiva (PSP).
Recientemente, su inmunoterapia activa, AADvac1, ha sido seleccionada como la primera terapia anti-tau en un importante ensayo clínico de fase 2 en Estados Unidos. Este estudio, respaldado con una subvención de 151 millones de dólares del Instituto Nacional de Salud de EE. UU. (NIH), forma parte de la Plataforma Tau para el Alzheimer (ATP). El objetivo principal es evaluar la seguridad y eficacia de AADvac1, ya sea en monoterapia o combinada con un anticuerpo anti-amiloide ya aprobado, en aproximadamente 450 pacientes de entre 50 y 80 años en fases preclínica tardía o prodromal temprana. La elección de AADvac1 representa un paso decisivo, ya que se trata de la primera terapia dirigida específicamente a la proteína tau en un contexto clínico con tal nivel de respaldo.
Pero no solo eso. Axon también ha logrado dar un paso igualmente importante en la lucha contra PSP, una enfermedad neurodegenerativa rápida y de difícil manejo. La compañía participa en la nueva plataforma de ensayos en PSP (PTP), liderada por la Universidad de California en San Francisco (UCSF). Esta iniciativa, con una financiación de hasta 75,4 millones de dólares del NIA/NIH, busca evaluar múltiples terapias en investigación en unos 50 centros en Estados Unidos y Canadá, y contempla la participación de aproximadamente 440 pacientes. La inclusión de AADvac1 en este protocolo refuerza su potencial como terapia para enfermedades raras y graves, ampliando su alcance más allá del Alzheimer.
Las bases científicas de AADvac1 son sólidas. En un ensayo de fase 2 llamado ADAMANT, la inmunoterapia mostró un perfil de seguridad favorable y una potente respuesta inmunitaria. Además, se observaron efectos positivos en biomarcadores sanguíneos y del líquido cefalorraquídeo relacionados con neurodegeneración y neuroinflamación, sugiriendo un potencial real para desacelerar la progresión de la enfermedad, especialmente en pacientes donde la patología tau se confirma.
La trayectoria de Axon Neuroscience, respaldada por reconocimientos internacionales y alianzas estratégicas, refleja el compromiso y la excelencia del equipo liderado por el profesor Novak. La compañía fue pionera en validar biomarcadores sanguíneos como pTau217, ahora considerados piezas clave en el diagnóstico del Alzheimer, y en explorar diferentes mecanismos de acción a través de su pipeline, que incluye también el anticuerpo humanizado AADvac2, con potencial para fases más avanzadas de la enfermedad.
El reconocimiento global a su trabajo ha sido respaldado por subvenciones europeas de prestigio y colaboraciones con instituciones como la Universidad de Cambridge, así como con destacados socios farmacéuticos y biotecnológicos. Estas alianzas fortalecen su capacidad de innovar y acelerar el desarrollo de terapias que, en un futuro cercano, podrían transformar la forma en que enfrentamos estas enfermedades devastadoras.
En definitiva, los esfuerzos de Axon Neuroscience representan un rayo de esperanza para millones de pacientes y sus familias. La incorporación de AADvac1 en ensayos clínicos de gran escala y la apuesta por plataformas integradas para el Alzheimer y PSP evidencian un avance significativo en el camino hacia terapias efectivas, basadas en una ciencia rigurosa y el compromiso de mejorar la calidad de vida de los enfermos neurodegenerativos.
